与小分子药物相比,大分子蛋白质药物治疗有几个优点:蛋白质往往有很高的特异性和复杂的功能,这并不是简单的化合物能模仿或替代的。蛋白质都是具有亲水和疏水双重特性的大分子,不容易进入机体的细胞和其他组织,并且体内蛋白酶和/或其他的廓清机制影响治疗性蛋白的半衰期使其疗效大幅度降低。另外,生产成本过高及产量不足也是瓶颈,导致重组蛋白药物治疗费远超过普通小分子药物。例如,在美国,肿瘤患者一个疗程治疗费用,使用传统化疗药物(环磷酰胺、阿霉素、甲氨蝶呤)与使用单抗药物( Herceptin ? 、 Avastin ? 、 ......