Lai等[ 9 ]用由于点突变而有碳酸酐酶Ⅱ(CA‐Ⅱ)缺乏、表现有RTA的一种小鼠做实验,将螯合有CA‐Ⅱ基因的阳离子脂质体,用巨细胞病毒启动子/增强子作表达盒,逆行注射到这种小鼠的肾盂内,以驱动人CA‐Ⅱ cDNA,结果在肾脏中有CA‐Ⅱ表达。CA‐Ⅱ基因及其相应的mRNA在治疗3天后达最高水平,以后则降低,1个月才降低至不可检出。被治疗的小鼠在口服氯化铵后可使尿酸化,并保持到治疗后3周,6周才逐渐消失。但这种基因治疗用于治疗人的遗传性RTA Ⅱ型还需作进一步临床验证。呋塞米可增尿钠Na +、Cl - ......