[概述]三、遗传病研究的进展

随着分子遗传学的发展，20世纪90年代初，基因治疗（gene therapy）进入了临床试验阶段。所谓基因治疗就是将某个正常基因导入患者体内细胞中使之表达，对患者缺乏的或异常的某种蛋白质提供其正常表达产物，从而起到治疗作用。遗传学家们由此找到了Duchenne肌营养不良（Duchenne muscular dystrophy，DMD）的肌营养不良蛋白（dystrophin）基因和囊性纤维变性（cystic fibrosis，CF）的跨膜调节蛋白（transmembrane regulator）基因等。 ......