目前神经遗传代谢病的治疗主要是转入有关病变基因的正常cDNA,而使基因有所增量,表达正常产物见表32‐1。同种异体的骨髓移植也是基因治疗考虑的问题,Krabbe病缺乏半乳糖脑苷‐β‐半乳糖苷酶,对小鼠动物模型的骨髓干细胞移植可减轻其病理改变和改善神经功能。 ......