利用重组DNA技术将外源正常基因导入靶细胞,使外源基因制造的产物纠正或补偿因基因缺陷引起的异常,从而达到治疗目的。外源基因转移方法通常应用逆转录病毒作为载体的基因导入法。目的基因同逆转录病毒载体重组后,包装成重组病毒颗粒,转染受体细胞从而实现基因转移。这种重组逆转录病毒将所携带的功能性目的基因整合到细胞染色体上,目的基因的表达产物将弥补原来缺失的基因产物。将组织或器官特异性启动子与目的基因重组,使外源基因在特定的组织或器官中表达。近年来基因治疗的载体已有多种,如腺病毒,腺病毒相关病毒载体,或用物理和化学方 ......