[治疗]四、内分泌疾病的基因治疗

内分泌疾病中的单基因病（如生长激素缺乏症和垂体性尿崩症）和多基因疾病（如糖尿病、内分泌腺体肿瘤）都可以进行基因治疗。但是对多基因疾病，由于其病变涉及多个致病基因的协同作用，其治疗效果不如单基因疾病显著。而用复制缺陷重组第一代腺病毒载体转导鼠生长激素基因治疗生长激素缺陷的幼龄侏儒小鼠已获得成功，治疗后患鼠体重恢复，体格增长接近对照组。内分泌多基因疾病的基因治疗主要集中在甲状腺疾病和糖尿病的基因治疗。糖尿病为一种典型的多基因病，其基因治疗较为复杂，虽然目前尚没有寻找出有效的临床基因治疗方法，但也取得了许多可喜 ......