逆转录病毒载体是临床基因治疗中应用最为广泛的载体之一。截至目前,应用逆转录病毒作为基因转移载体的临床基因治疗方案已近200个,治疗所针对的疾病主要是需要治疗基因长期表达的遗传性疾病和肿瘤等。抑癌基因是另一类被逆转录病毒介导而用于肿瘤基因治疗的基因,目前抑癌基因p53的基因治疗已进入Ⅲ期临床,逆转录病毒介导的BRCA‐1基因转移也被用于乳腺癌、卵巢癌、脑瘤等的基因治疗。用含低密度脂蛋白受体(LDL‐R)基因重组逆转录病毒体外感染家族性高脂血症患者的肝细胞,回输这种细胞后治疗基因的表达至少持续4个月,起到明显 ......