[速览]（三）假肥大型肌营养不良症（DMD／BMD）

假肥大型肌营养不良（Duch enne ’ s muscular dystrophy，DMD）是源发于横纹肌的一种X‐连锁隐性致死性遗传病，进行性肌萎缩和肌无力伴小腿腓肠肌假性肥大是其典型的临床特征，累及青少年男性，按患者起病年龄迟早（4～64岁）、病程急缓及病情轻重。临床上DMD分为三型：DMD型、IMD型以及BMD型，其中DMD型最为常见，群体发病率高达1／3000男性活婴。本病定位在Xq21，DMD基因突变是本病三种临床亚型患者发病共同的分子遗传学基础。目前DMD／BMD的基因治疗逐渐从实验研究走向 ......