[病理学]第五节 基因转录相关的分子药靶

RNA是一种相当独特的靶点，因为它是唯一具有携带基因信息（与DNA相似）和显示催化活性（与蛋白酶相似）双特性的生物分子。同时，mRNA也是一个从基因到蛋白的重要桥梁，守卫着遗传信息的正常进行。以RNA为靶点的基因药物，是mRNA小片段的同源性双链寡聚核苷酸。被设计的每一个双链寡聚核苷酸分子都能与靶向mRNA的特异性区域相互作用，抑制靶向mRNA编码的蛋白质的产生。通过对疾病形成早期阶段的干预，基因药物能够防止致病蛋白的产生，如一些致癌因子。更重要的是基因药物拥有比传统药物更有特异性，具有更好的疗效。扮演沟 ......