RNAi技术能特异性降解mRNA、沉默靶基因,在转录后水平抑制基因的表达,从而可用来进行基因功能的分析和药物靶标的研究。在神经科学上,尤其是在神经退行性疾病,如阿尔茨海默病、帕金森病、亨廷顿病、脊髓小脑性共济失调、肌萎缩性侧索硬化症、朊病毒病等的研究中取得了显著进展,RNAi的应用为神经退行性疾病发病机制的揭示和治疗另辟了蹊径。使用siRNA治疗疾病的思路是根据病原体的致病基因序列以及生物体内与疾病发生相关的基因序列,设计和制备与这些基因序列具有同源性的siRNA,然后通过某种方式将。SiRNA的有效性和 ......