[治疗]三、讨论

使用siRNA治疗疾病的思路是根据病原体的致病基因序列以及生物体内与疾病发生相关的基因序列，设计和制备与这些基因序列具有同源性的siRNA，然后通过某种方式将 iRNA转移到动物体内使有关疾病基因发生沉默，从而达到治疗的目的。考虑到RNAi途径的饱和性，特别是神经元，被发现含有大量的小细胞RNA需要通过RNAi途径呈递，成为神经元核糖体蛋白质复合体的重要组成成分，可能直接与神经性疾病相关。治疗性siRNA通过系统性呈递可在多大程度上跨越这些屏障，化学修饰是否可促进这种途径的呈递，通过脑实质内或脑室内途径进 ......