[辅助检查]四、基因治疗的策略

基因补偿即用正常基因代替或修正缺陷基因。基因补偿首先要选择合适的靶基因，选择的原则是哪种基因存在缺陷就补偿其相应的正常基因。如常见的遗传性疾病，通常是因某一基因缺陷所致，只要给予相应的正常基因即可奏效。基因补偿还需要合适的接受和表达靶基因的靶细胞。不论哪种类型的靶细胞必须都能比较容易地让靶基因转移进入，而且能使靶基因表达。基因补偿治疗单基因疾病往往很有效。免疫基因治疗的基本原理是将与免疫有关的细胞因子基因转导入肿瘤或其他免疫效应细胞中，使其在机体表达分泌细胞因子，或用其基因增强肿瘤细胞的免疫源性和免疫系统 ......