遗传性RTA目前尚无根治方法,基因治疗正在研究中。Lai等用由于点突变而有碳酸酐酶Ⅱ ( CA - Ⅱ )缺乏、表现有RTA的一种小鼠做实验,将螯合有CA - Ⅱ基因的阳离子脂质体,用巨细胞病毒启动子/增强子作表达盒,逆行注射到这种小鼠的肾盂内,以驱动人CA - Ⅱ cDNA ,结果在肾脏中有CA - Ⅱ表达。CA - Ⅱ基因及其相应的mRNA在治疗3天后达最高水平,以后则降低, 1个月才降低至不可检出。被治疗的小鼠在口服氯化铵后可使尿酸化,并保持到治疗后3周, 6周才逐渐消失。但这种基因治疗还需作进一步 ......