[概述]（一）基因治疗概念

所谓基因治疗（gene therapy）就是向有功能缺陷的供体或细胞补充相应功能的基因，以矫正或补偿其基因缺陷，从而达到治疗的目的。针对体细胞进行基因改良的基因治疗称体细胞基因治疗（so matic cell gene therapy），这类基因治疗仅单独治疗受累组织，类似于器官移植。不论是体细胞基因治疗还是性细胞基因治疗，人们担心的潜在危险之一是：可能会引起未知的遗传效应，如肿瘤。无论如何，基因治疗研究发展很快，在动物实验取得成功的基础上，国内外临床基因治疗的尝试开始慎重地进行。人体基因治疗计划必须经动 ......