[治疗]五、核酶及RNA干涉技术推动基因治疗的应用

核酶( ribozyme )是具有酶活性的RNA分子，它能与RNA特异性以碱基配对方式结合，且有剪切有害RNA分子和修饰突变细胞RNAs的能力，用它作为基因治疗手段具有很大的潜力(图9 - 6 -。某些催化核酶亦可通过切割和拼接细胞内的RNAs的能力，以修正编码基因的信息。核酶调整基因的表达，其结构简单、位点特异性切割和催化潜能，应是有效工具。MiRNAs在物种进化中相当保守，在植物、动物和真菌中发现的miRNAs只在特定的组织和发育阶段表达， miRNA组织特异性和时序性，决定组织和细胞的功能特异性，表 ......