[治疗]（六）基因治疗

近年来，随着对珠蛋白基因表达调控机制的深入研究以及DNA重组技术，基因转移技术、反义核酸技术、载体构建技术等方面的发展，研究证明，通过逆转录病毒载体及腺相关病毒载体将人的正常β珠蛋白基因导入Mel细胞和小鼠骨髓干细胞中。并获得了Mel细胞和小鼠红系细胞中正常人β珠蛋白基因的表达。把目的基因转入β地贫小鼠能纠正其基因缺陷。地贫基因治疗的另一途径是应用反义核酸技术修复剪接缺陷突变型地贫。通过采用反义核酸（RNA）特异性地封闭剪接缺陷突变的β基因前体mRNA中异常剪接位点，使之恢复正常剪接，产生正常的mRNA， ......