[治疗]（一）载体的靶向性和特异性

基因治疗比较重要的方面之一是基因表达的特异性。主要在载体的靶向性、组织特异启动子、转导途径、免疫受体调节水平上加以强调。病毒载体有由组织嗜性所致的一些特异性，腺病毒通常感染肺上皮，也能介导肝实质高水平的转导。逆转录病毒载体没有特异的组织嗜性。然而，这种载体转导的基因仅在分裂细胞中整合和表达。单纯疱疹病毒能感染许多种细胞，能有效地感染神经元并介导基因长期表达。有研究表明病毒载体的衣壳和配体化学性或用抗体相连能靶向特异的细胞型，这项工作仍在开展，有可能提供改进的靶向性逆转病毒载体，也可能通过改变腺病毒衣壳蛋白 ......