[治疗]第六节 肝脏基因治疗存在的问题与展望

基因转移技术不完善是当前基因治疗面临的最大难题。目前体外基因转移技术已日趋成熟，但是体内基因转移的研究尚不完善。许多研究者认为靶向性问题是基因治疗成功与否的重要因素。而当前正处于研究阶段的抗体介导或受体介导的基因靶向性转移技术有可能成为今后提高基因治疗成功性的研究热点。1999年9月，宾夕法尼亚大学基因治疗研究所的研究者们对患有遗传性鸟氨酸氨甲酰基转移酶（OTC）部分缺陷症者进行基因治疗，他们采用重组腺病毒介导的基因转移策略，希望外源基因的表达可校正OTC缺陷。随着人类基因组计划的顺利实施和完成，新的人类 ......