[治疗]第3节 RNA修饰治疗

此治疗是着眼于mRNA，采用抑制mRNA表达水平或者改变／增加mRNA功能的方法。目前有4种基本策略通过mRNA修饰来治疗单基因病：反义寡核苷酸（antisense oligonucleotide，ASO）、RNA干扰（RNA interference，RNAi）、反式剪切（trans‐splicing）以及核糖核酸酶（Ribozyme）。这四种策略都有很大可能用来治疗遗传性疾病，但是在如何输入体内、方法的有效性及特异性上还存在很多挑战。由于有效的传输极为关键，因此RNA修饰治疗用于单基因病要想取得突破将 ......