[治疗]二、基因治疗的策略

根据所采用的方法不同，基因治疗的策略大致可分为以下几种：基因置换用正常的基因原位替换病变细胞内的致病基因,使细胞内的DNA完全恢复正常状态。基因修复是指将致病基因的突变碱基序列纠正,而正常部分予以保留。这种基因治疗方式最后也能使致病基因得到完全恢复，操作上要求高，实践中有一定难度。基因修又称基因增补,将目的基因导入病变细胞或其他细胞，目的基因的表达产物能修饰缺陷细胞的功能或使原有的某些功能得以加强。在这种治疗方法中，缺陷基因仍然存在于细胞内，目前基因治疗多采用这种方式。基因失活利用反义技术能特异地封闭基因 ......