常染色体显性遗传型多囊肾目前尚无特效治疗药物。治疗原则主要为对症处理、预防和治疗并发症、尽最大可能延缓肾功能进行性恶化。进入终末期肾病时,则进行肾脏替代治疗或肾移植。较大囊肿可在B超引导下经皮穿刺,抽液减压对肾功能不全或肾区持续疼痛者有一定疗效。出现肾功能不全时,处理原则与其他原因所致肾功能不全相同。近年来国外应用血管加压素V2受体(VPV2R)拮抗剂、西罗莫司等治疗常染色体显性遗传型多囊肾,多中心临床试验正在进行中,以探索延缓遗传型多囊肾病进展的有效措施。 ......