[治疗]二、基因治疗

神经系统疾病在发病后针对某些发病机制加以干预，通常可部分改善症状、延缓病程和防止复发等，但仍有很多疾病，特别是遗传病和变性病等疗效不尽人意。基因治疗（gene therapy）可以从病因入手，纠正转录异常或蛋白表达异常引起的内环境紊乱。从理论上说，基因治疗有望治愈疾病和预防疾病发生，但由于技术的局限性及医学伦理问题无法广泛应用于临床。近年来，基因治疗与细胞移植治疗相结合显著提高了神经系统疾病的治疗手段。基因治疗需使用针对核内RNA的策略，包括RNAi，定向进入肌细胞核的核酶以及反义RNA。在患者的成肌细胞 ......