[治疗]一、Ⅰ型原发性高草酸尿症

型原发性高草酸尿症是一种少见的常染色体隐性遗传性疾病。根据国外流行病学的资料，其平均患病率为1.05／（106 ·年），平均发病率为0.12／（106 ·年）。从出生到63岁均可发病，平均发病年龄为5岁，半数患者在15岁以前发展为中末期肾病，粗死亡率为19%，平均死亡年龄为36岁。OTZ的毒性较半酰胺酸小，在体内可被肝脏和其他组织转变为半酰胺酸。由于Ⅰ型原发性高草酸尿症是一种慢性进行性的单基因疾病，伴可逆性的并发症，无中枢神经受累，基因能容易地靶向肝脏，故极适宜作基因治疗，而且效果会比肝肾联合移植更好。 ......