[治疗]三、基因治疗在眼科疾病的应用

角膜位于眼睛前部，其解剖结构相对明确，便于技术操作。同时，角膜免疫赦免的特殊性使其成为基因治疗的理想靶器官。某些基因缺陷会引起有害物质在角膜中的堆积，影响角膜的正常生理功能。LCA基因治疗主要分为以RPE细胞和感光细胞为靶向的基因治疗研究。2014年来自英国牛津大学的Robert E MacLaren教授及其同事们，在35 ～ 63岁之间，选择处于无脉络膜症不同阶段的6位患者中，他们发现将腺病毒载体（ AAV . REP-1 ）注入患者视网膜内，传递到眼部的适当部位，可以将矫正突变基因，术后6个月视觉功能 ......