[治疗]二、基 因 治 疗

或者将突变的基因删除，使细胞恢复正常的生理功能，以达到预防或治疗疾病的方法。最初的基因治疗用于治疗某些单基因缺陷的先天性疾病，如珠蛋白生成障碍性贫血（地中海贫血）、腺苷脱氨酶（ADA）缺乏症引起的严重合并性免疫功能低下症（severe combined immunodeficiency，SCID）等，并取得了显著的疗效。在此成果的鼓舞下，人们将基因治疗的方向转向了一些难治的常见的后天获得性疾病，如癌症、心脏病、糖尿病、神经系统疾病、自身免疫性疾病（类风湿关节炎、多发性硬化症等）、传染病（AIDS、肝炎等） ......