[治疗]三、基因治疗的现状与面临的问题

自从1990年美国学者采用转基因方法，成功治疗了一位因ADA（腺苷酸脱氨酶）基因缺陷所导致的严重免疫缺陷病患儿以来，基因治疗的发展经历了“乐观与热情→失望与怀疑→理性与挑战”的过程。第四，将治疗基因和载体导入体内必须考虑其潜在的危险性，如：细胞原癌基因的激活、抗癌基因的失活、细胞DNA错配修复系统被干扰、野生型病毒再感染细胞而互补激活缺陷的重组病毒载体。基因治疗发展方向拟以改善和优化基因导入系统的靶向性和效率、构建新的基因定点整合载体、提高原位纠错效率，以及分离克隆新的表达调控元件和构建可控性表达载体为切 ......