[治疗]第4节 体干细胞治疗

在某种意义上，器官移植是单基因遗传病的终极遗传医学治疗，它是用具有相关体干细胞以及已分化细胞的正常器官取代由于异常基因型导致功能异常的器官。器官移植已经用于遗传性疾病的肝、肾、肺及心脏移植。有很多关于体干细胞多能分化的报道，但是大多数都不能证明来自胚胎或生后器官的单一细胞能分化为其他器官的细胞类型，也不能证明来自一个器官的体干细胞分化出的细胞能够既有其他器官细胞的形态学特性又有功能特性。这种方式的优点在于由于它是克隆来的人类胚胎干细胞系，其产生的细胞均质性好，在体外能大量增殖，以及可以稳定表达治疗性基因， ......