[治疗]二、遗传性和先天性心脏病的基因治疗

原则上，因单基因突变引起的心肌病能够通过转入正常的外源性基因得到纠治。然而，缺乏能有效长期进行基因表达的载体成为设计遗传性心脏病基因治疗的最大障碍。心肌内输送编码缺陷通道蛋白和调节性G蛋白的基因能纠正与基因缺陷相关遗传性和获得性长QT综合征。未来，基因治疗的主要目标是发展安全和高效的基因导入系统，它们能将外源遗传物质靶向性地导入到特异的细胞，并且需要对基因治疗后的情况进行长期的观察以了解其远期的效果。 ......