基因治疗的疗效并不仅仅取决于载体的转基因效率,还取决于其他众多因素,如转基因途径、载体的药物代谢动力学参数等。基因产物的异位表达不仅对治疗疾病无益,而且是治疗毒副反应的重要来源。单纯的质粒就其本身性质而言,不管携带的基因片段功能如何,其阴性电荷的性质决定了其具有独特的药物代谢动力学特点,而一旦和载体材料结合,形成的颗粒表面电荷等参数发生了重要变化,从而影响了药动学特点。为增加局部表达,往往采用联合其他物理方式来改善基因药物传输效果,如局部电转染、磁转染等方式的使用。 ......