[治疗]【基因治疗】

基因治疗（gene therapy，GT）最早指在原位用正常基因替换缺陷基因来治疗人类疾病，后来指将外源基因导入细胞以纠正基因缺陷，其概念随分子遗传学技术的不断发展而拓展，目前指将外源基因转移至患者细胞内并有效地适度表达，以达到治疗疾病的目的。基因治疗可以是直接修复、补偿缺陷基因，或抑制某些基因的过度表达。遗传性疾病的基因治疗多数属于单基因缺陷所引起的疾病的基因治疗。在不断探讨各种疾病的发病机制、尝试不同基因药物、采用不同治疗途径的过程中，基因治疗已取得了极大的进展。其中一个最重要的原因就在于基因治疗途径 ......