分子遗传学和基因转移技术的新进展为神经系统疾病的基因治疗研究奠定了基础。不同的疾病需要引入不同的治疗基因,采用不同的治疗策略、运载工具以及不同的递送路径。引入治疗基因可以潜在地改善神经变性疾病或脑损伤,其策略有:第一,对神经元的生存提供一般性的支持,给予保护性的蛋白(生长因子、抗氧化酶等)和抗程序性细胞死亡因子,如引入神经生长因子基因、生长因子受体基因、抗氧化分子基因或抗程序性细胞死亡因子基因等。但是,能否将从动物模型上研究出来的基因治疗方法应用于人类疾病的治疗,在很大程度上依赖于这些种属的模型动物的病因 ......