基因治疗作为一门新兴的领域,从基础研究到临床应用进展非常迅速。在近10年的时间内,国际上已被批准的基因治疗方案有100多例,其中包括肿瘤、遗传病、感染性疾病等。可以说,基因治疗为一些目前尚无有效治疗方法的疾病提供了新的解决和治疗方法。高效表达载体和适用于临床的基因转移方法是决定基因治疗成功的基础,在体内精密调控目的基因的表达是决定基因治疗成功的关键,基因治疗的安全性是决定基因治疗成功的保证。随着人类基因组计划的顺利实施和完成,以及新的人类疾病基因的发现和克隆,基因治疗研究和应用将不断取得突破性进展。 ......