[治疗]第二节 心血管疾病基因治疗的基础

基因治疗是指在特定靶细胞中表达本来不表达的基因，或采用特定方式关闭、抑制异常表达基因，达到治疗疾病目的的治疗方法。 在基因治疗研究的早期，基因治疗是指将目的基因导入靶细胞后与宿主细胞内的基因组发生整合，成为宿主遗传物质的一部分，目的基因表达产物起到对疾病的治疗作用。随着基因治疗基础研究的发展，治疗研究的技术不断增加，研究内容也不断扩展，不仅可以将外源性正常基因导入到病变细胞中，替代缺陷基因或与缺陷基因共存，产生正常基因表达产物以补充缺失的或失去正常功能的蛋白质，而且可以采用适当的技术抑制细胞内过盛表达的基 ......