目前肿瘤基因治疗尚处于I期临床试验阶段,主要将目标集中于临床使用的初步疗效观察,以及其安全性和毒性反应方面的观察。常规治疗疗效不佳,预期寿命很短,且常试用于有全身扩散转移的病例,故其疗效尚不够理想。如黑色素瘤患者,病灶位于体表,取材活检方便,利于疗效观察,故已成为目前肿瘤基因治疗最常使用的肿瘤模型。人体是相当复杂的系统,许多临床前研究结果与最终人体内临床应用效果不一定一致,解决这一问题的有效办法是,建立合适的动物模型,再加上经过周密论证,设计合理正确的基因治疗方案,通过动物模型来确切评价基因治疗体内效果, ......