由于帕金森病的病理改变非常明确,与之相关的基因已能够被克隆,各种动物模型成熟稳定,所以帕金森病是中枢神经系统退行性疾病中考虑基因治疗的首选疾病。其治疗策略从神经通路和功能重建,神经元保护和修复方面考虑。主要包括两个方面:一是通过将参与多巴胺合成,影响多巴胺代谢的相关基因导入病变部位,从而增加多巴胺的合成,弥补黑质纹状体系统中神经递质含量的不足而起到治疗作用。二是将对神经元起到营养保护作用的保护基因导入病变部位,防止多巴胺神经元死亡或促进濒死神经元恢复,从而阻止病情的恶化以及减轻症状。因此,寻找更加完美的基 ......