[概述]二、基因转染的靶细胞

家族性高胆固醇血症基因治疗的一个重要课题是确定供基因转染用的靶细胞。肝脏是胆固醇体内平衡调节的重要器官。肝细胞分泌富含甘油三酯的极低密度脂蛋白，后者是内源性脂代谢过程中大多数其他脂蛋白的前体。VLDL可通过毛细血管床中的脂酶被水解成中间密度脂蛋白（IDL），与apoE结合后，被肝脏重吸收。被吸收的IDL与胆汁结合被排泄出体外，这是减少循环系统中胆固醇的一个途径。但大部分IDL进一步转化为LDL，后者是血浆胆固醇的初始载体，且与动脉粥样硬化的形成有关。肝细胞LDL受体吸附绝大部分LDL并使其在体内降解。肝移 ......