[治疗]五、基因治疗的问题与展望

基因治疗临床试验开展10年后，美国18岁的高中毕业生Jessee .Gelsinger（泽西·杰辛格）因患鸟氨酸氨甲酰基转移酶部分缺陷症在宾夕法尼亚大学接受基因治疗。携带矫正基因的重组腺病毒，以矫正OTC缺陷所导致的高血氨症基因治疗4天后，杰辛格出现发烧、凝血而死亡。这说明基因治疗也是有一定危险性的。但终归基因治疗为神经系统的疑难疾病开辟了新途径，有广泛的应用前景。 ......