[治疗]第二节 神经系统疾病的基因治疗

神经遗传病治疗困难，常缺少有效的方法，但随着医学的进步，越来越多的遗传病可能被早期诊断，早期干预常使症状得到一定的控制。这些疾病的致病基因突变常造成其编码的产物缺乏或丧失某些功能，引起代谢紊乱，或毒物堆积，或必需物质缺乏，最终出现临床症状。针对这些疾病特点的一般治疗主要有控制饮食、药物治疗、康复治疗及护理、手术治疗等。某些治疗效果较好的神经遗传病见表1‐4‐2。酶疗法是为酶缺陷的患者补充正常酶，分为酶诱导治疗及酶补充治疗。对症治疗”是对患者出现的症状作相应的处理,包括药物及康复治疗等。脑面血管瘤患者可行面 ......