四、Ⅲ期、Ⅳ期临床试验方案设计要点

期临床试验(phaseⅢclinical trial)应在Ⅱ期临床试验完成之后进行,是治疗作用的确证阶段，其目的是进一步验证药物对目标适应证患者的治疗作用和安全性，评价利益与风险关系，最终为药物注册申请获得批准提供充分的依据。该期试验一般应为具有足够样本量的随机盲法对照试验。其临床试验方案设计要点原则上同Ⅱ期临床试验，但试验组病例数应不少于300例。故Ⅲ期临床试验不单是扩大Ⅱ期临床试验病例数，还应根据长期试验的目的和要求进行详细的设计，并做出周密的安排，才能获得科学的结论。其病例入选、排除标准，疗效评价及不良反应评价标准、各项观察指标等均参考Ⅱ期临床试验的设计要求。