本品不易透过血脑屏障,全身用药时,只有在高剂量才有少量药物进入脑脊液内,比较有效的方法为鞘内注射,也有动脉内给药的报告。对髓母细胞瘤术后复发、颅内转移瘤,特别是绒毛膜上皮癌颅内转移及白血病颅内侵犯效果较好,也可用于多形性胶质母细胞瘤的治疗。小儿0.25mg/kg, 5~7天重复一次。1 ﹒胃肠道不良反应较严重,过敏病人可发生剥脱性过敏性肠炎、舌炎及口腔炎等。因此,含防腐剂的药物及其稀释剂不宜用于鞘内注射,冻干甲氨蝶呤鞘内注射时,应以生理盐水、脑脊液替代物,最好用病人的脑脊液稀释。