胚胎细胞基因治疗是将正常外源基因用微注射技术转移入患者的胚胎细胞中,以期使患者的后代不再患同样的遗传病。由于人类排卵周期长,数量少,微注射技术的成功率低,外源性基因在胚胎细胞内随机整合且能传代,涉及伦理学问题,故目前只限于动物实验中,如转基因动物模型的制作以模拟人类疾病,研究新基因的功能,生产大量可供治疗的外源性基因产物甚至能够移植的组织或器官等。干细胞是基因治疗的较理想的靶细胞,因为它可以自我复制更新,治疗基因通过它带入人体中,能够持久地发挥作用,而不必担心像分化的细胞那样,在细胞更新中可能丢失治疗基因。
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