1983年Mazur和Clark首先提出“胃肠间质肉瘤”的概念。GIST又称胃肠道基质细胞瘤和胃肠道基质瘤,是一组来源于胃肠道结缔组织前体细胞(Cajal细胞)的间叶性肿瘤,好发于老年(55~65岁)。GIST的治疗主要是手术切除,但疗效均低于其他部位的肉瘤,有报道瘤灶全部切除后平均生存50个月,而未能完成切除则少于20个月。对化疗和放疗均不敏感,传统化疗的有效率< 5%。因此,在2000年以前,晚期和转移性的GIST缺乏有效的治疗手段,预后很差,平均生存时间仅22个月。治疗期间仅见轻中度的毒副反应,如水肿、腹泻、乏力,均可以耐受。度以上的毒副作用占21.1%,包括水肿、恶心、皮炎、消化道出血、粒细胞减少及肝炎。
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