基因治疗的靶细胞有两类,生殖细胞和体细胞。针对前者的基因治疗,是以子代为对象,目的在于纠正子代的遗传异常,以最终消灭人类的遗传性疾病,具有广阔的应用前景。但是鉴于理论上、技术上,尤其是伦理学方面的原因,目前基因治疗的研究还仅限于体细胞,其作用于接受治疗者本人,对其子代无影响。根据基因治疗的目的可选用不同的体细胞作为靶细胞,选择时要考虑疾病本身的特点、目的基因及转移方法等因素。在目前基因治疗技术尚不完善的阶段,当某些副作用出现时要能够及时终止外源基因的表达,而选择有一定寿命的靶细胞,可作为控制外源基因表达时限的一个重要手段。
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