[文献资料]一、遗传性疾病的基因治疗

遗传性疾病根据其发病机制可分为染色体病、单基因病、多基因病、线粒体基因病和体细胞遗传病5种类型。人类基因组计划（HGP）的实施，将使人们对自身基因的认识达到一个质的飞跃，使人们进一步认识各种基因的生物学功能以及与遗传病的关联，认识遗传病的分子缺陷的基本知识，为遗传性疾病的基因治疗奠定基础。1991年7月，复旦大学与第二军医大学长海医院合作，从第一批志愿接受基因治疗的HEMB患者中选择了两兄弟开始进行基因治疗的临床研究，将目的基因导入患者皮肤成纤维细胞，并将细胞回输。1994年8月，该研究的基因治疗方案通过了国家卫生部的评审，认为线路可行，同意扩大临床试验。