雄激素为治疗慢性再生障碍性贫血的首选药物。雄激素在肝内5 α‐还原酶和5 β‐还原酶作用下,形成活力更强的5 α‐DHT和5 β‐DHT。因此雄激素必须在一定量残存的造血干细胞基础上,才能发挥作用,对急性严重的再生障碍性贫血常无效,而对慢性再生障碍性贫血有一定的疗效,但用药剂量要大,持续时间要长。红系疗效较好,一般治疗后1个月网织红细胞开始上升,随后血红蛋白上升,2个月后白细胞开始上升,但血小板多难以恢复。部分患者对雄激素有依赖性,停药后复发率达25%~50%。烷基化睾酮的男性化不良反应较丙酸睾酮轻,但肝毒性明显大于丙酸睾酮。随着重组人促红细胞生成素的应用,已较少使用雄激素来治疗与慢性肾衰有关的贫血。
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