[治疗]第十一章 基因药物载体介导和体内转运

许多疾病包括癌症、自身免疫疾病、糖尿病、心脏病、高血压等都与个体的基因变异有关。基因治疗（gene therapy）能够在特定的基因发生畸变后个体自身无法正常修复的情况下，将外源性治疗基因或者其他遗传物质导入至病变细胞，纠正遗传缺陷或者阻遏致病基因，使相应疾病得以防止、减轻、代偿或纠正，以求最终治愈各种疾病。所以基因治疗应是最终解决这些基因变异所引发疾病的首选策略。随着功能基因组和个人基因组时代的到来，人类对自身基因特别是疾病相关基因的功能的了解渐趋深入，促进了基因治疗的发展。目前对于如何提高基因药物对目标细胞的靶向性以及对于细胞核的转运等方面的研究工作处于初级阶段，但其重要性却已得到广泛认同。