[治疗]第三章 心血管疾病的基因治疗与安全性

基因治疗（gene therapy）是在细胞生物学、分子生物学、病毒学飞速发展的基础上建立起来的一项新技术，利用该技术可将人或动物的正常基因或有治疗作用的基因，通过一定方式转入人体靶细胞内表达以纠正基因缺陷或发挥治疗作用，从而达到治疗疾病的目的。体内基因治疗是指将具有治疗功能的基因直接转入患者的某一特定组织中。基因治疗是一种新的治疗手段，可以治疗多种疾病，包括癌症、遗传性疾病、感染性疾病、心血管疾病和自身免疫性疾病。当前，以导管技术为核心的基因转移体系和其他一些重要技术上的突破使心血管疾病基因治疗的临床应用成为可能。