基因治疗是将外源基因(目的基因)通过一定载体导入靶(受体)细胞,以补偿靶细胞的基因缺陷或靶细胞的蛋白分泌水平,或转基因的蛋白产物可封闭靶细胞某种受体,使靶细胞获得新的生物学行为或功能,从而达到治疗疾病的目的。