第五节 基因治疗与基因治疗药物

人类遗传性疾病现分为三大类：第一类为单基因疾病，由单基因缺陷引起，遵循孟德尔定律遗传。第三类为获得性疾病，包括一生中获得性的与基因改变有关的感染和一些恶性肿瘤，如大部分结肠癌病例［ 29 ］。