[治疗]第五节 心血管疾病基因治疗的安全性评价

自1990年9月首例患者接受基因治疗至今，成千上万的患者接受了基因治疗，而效果却并不理想。因而，基因疗法的安全性再次被放在基因治疗评价中的首要位置。基因治疗作为一种全新的治疗方式，其安全性的评价与一般治疗方式相比具有特异性，不能完全采用传统的用于化学药物的经典方法。每一基因治疗产品均存在全新的、独特的安全性方面的评价。非特异性评价和所有的普通药物评价一样。基因药物安全性评价的一般步骤为：①单次剂量毒性研究：评价系统和局部的毒性反应，常用非经胃肠道途径。生殖系统安全性研究:主要是指对生殖器官生育力的评价.这三方面也是当前基因治疗研究领域的热点。